Dobry Lekarz

U sześciu chorych na hemofilie typu B pacjentów po raz pierwszy z powodzeniem została zastosowana terapia genowa – donoszą naukowcy na łamach „New England Journal of Medicine”.

Naukowcy z dzieciny genetyki z Weil Cornell Medical Cellege są zdania iż w terapii genowej na reszcie doszło do tak wyczekiwanego przez wszystkich przełomu. Na taki postęp medycyny czekano już ponad 2 dekady. PO wielu niepowodzeniach jakie miały miejsce ponad 10 lat temu metoda leczenia za pomocą terapii genowej znów wraca. Mowa tutaj o nieudanej próbie z roku 1999 gdy na University of Pensylvania po zastosowaniu terapii genowej chory na hemofilię zmarł. Podobne niepowodzenie miało miejsce w 2002 roku we Francji gdzie dwóch chłopców cierpiących na rzadką odmianę wrodzonego niedoboru odporności po przeprowadzeniu leczenia zachorowali na białaczkę. Teraz jednak udało się przeprowadzić udane w pełni próby specjalistom z University College London Center Institute oraz St. Jude Children’s Research Hospital W Memphis w Tennessee. Naukowcy są zdania iż do przenoszenia prawidłowego genu który jest odpowiedzialny za krzepnięcie krwi posłużyli się nowym wirusem. Dzięki drobnoustrojowi udało się im wniknąć do komórek wątroby gdzie normalnie wytwarzany jest tzw. IX czynnik krzepnięcia krwi którego u chorych na hemofilie typu B właśnie brakuje. Mężczyźni który zostali poddani terapii genowej przed zastosowaniem leczenia wytwarzali zaledwie 1% normalnego poziomu substancji. PO zastosowaniu leczenia u 4 z pacjentów trwale został podniesiony poziom substancji i nie musieli już oni przyjmować leków jak również przestało u nich dochodzić do samoczynnych krwawień. Pozostali dwaj pacjenci nadal musza stosować tzw. Rekombinowane czynniki krzepnięcia krwi lecz w dawce o 33% mniejszej niż wcześniej. Naukowcy mają nadzieje iż dalsze badania dadzą pełną odpowiedź na to iż terapia genowa jest metoda bezpieczna i dzięki niej można spokojnie leczyć hemofilię bez konieczności przyjmowania bardzo drogich leków.

Źródło: rynekzdrowia.pl